遗传性血管性水肿市场(2025-2034)
报告概述
全球遗传性血管性水肿市场规模预计将从 2024 年的35.2 亿美元增至 2034 年的75.3 亿美元左右，预测期内复合年增长率为7.9% 2025 年至 2034 年。2023 年，北美领先市场，获得超过 46.8% 的市场份额，收入15.4 亿美元。
遗传性血管水肿 (HAE) 市场是罕见病治疗领域中快速增长的一个部分，其推动力是意识提高、诊断改进和靶向治疗开发。 HAE 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各个部位反复发生、不可预测的严重肿胀，通常是由 C1 抑制剂蛋白缺乏或功能障碍引起的。
近年来，随着急性和预防性疗法的发展，治疗选择不断扩大，例如包括 C1 酯酶抑制剂、缓激肽受体拮抗剂和单克隆抗体。
这种情况可能危及生命，影响万分之一到五万分之一的个体。遗传性血管性水肿的主要原因是家族史，孩子有 50% 的机会从父母那里遗传这种疾病。然而，即使没有家族史，这种疾病仍然可能因基因突变而发生，尽管风险较低。
关键要点
- 市场规模：到 2034 年，全球遗传性血管性水肿市场规模预计将达到75.3 亿美元左右。 到 2024 年将达到 35.2 亿美元。
- 市场增长：在 2025 年至 2034 年的预测期内，市场将以 7.9% 的复合年增长率增长。
- 药物类别分析：2023 年，C1 酯酶抑制剂细分市场以49.2%，
- 治疗方法分析：预防性治疗目前占据主导地位，占据41.0%的市场份额。
- 给药途径分析：静脉 (IV) 治疗在 HAE 市场中占据主导地位，占据 49.2% 的市场份额，特别是对于急性或紧急情况
- 分销渠道分析：在遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗的分销渠道中，医院药房占据主导地位，占据 45.5% 的市场份额。
- 区域分析：2023 年，北美领先市场，实现超过 46.8% 的市场份额，收入为 1.54 美元十亿。
药物类别分析
2023 年，C1 酯酶抑制剂细分市场凭借其使用，以 49.2% 的收入份额引领市场HAE 的按需治疗和预防性治疗。预计激肽释放酶抑制剂部分在预测期内将经历最快的增长率。
通过抑制激肽释放酶，缓激肽的产生减少，从而降低 HAE 攻击的频率。这种增长是由于引入激肽释放酶抑制剂作为靶向治疗方案，为 HAE 患者提供了新的治疗可能性。
治疗方法分析
预防性（预防性）治疗目前是主导细分市场，占据 41.0% 的市场份额。预防性治疗旨在预防 HAE 发作，这对于频繁或严重发作的患者尤其重要。鉴于疾病的不可预测性，减少发作频率是患者和临床医生的首要任务。
此外，Lanadelumab (Takh) 等疗法的批准和使用用于长期预防的 C1-INH 产品（例如 Haegarda、Cinryze）显着推动了这一领域的发展。这些疗法在降低发作频率和严重程度方面非常有效，使其成为需要持续治疗的患者的关键选择。
给药分析途径
静脉 (IV) 治疗在 HAE 市场中占据主导地位，占据 49.2% 的市场份额，特别是在急性或紧急护理领域。静脉输注 C1 酯酶抑制剂（例如 Cinryze、Berinert）是医疗机构中治疗严重发作的黄金标准。
皮下 (SC) 治疗越来越受欢迎，并且将显示出最高的复合年增长率，特别是对于预防性护理。 Icatibant (Firazyr) 和 Lanadelumab (Takhzyro) 等药物通过皮下注射给药，为家庭使用和长期管理提供便利。
Distribution C渠道分析
在遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗的分销渠道中，医院药房占据主导地位，占据45.5%的市场份额。医院是急性治疗的主要场所，在紧急情况下进行静脉输注 C1 酯酶抑制剂和其他疗法。
鉴于某些 HAE 发作的严重程度，医院药房对于立即和重症监护仍然至关重要。零售药店也很重要，特别是对于使用可在家自行给药的预防性或按需治疗（例如 Icatibant 或 Lanadelumab）的患者而言。
主要市场细分
按药物类别
- C-1 酯酶抑制剂
- 缓激肽受体拮抗剂
- 激肽释放酶抑制剂
- 其他
按治疗方法
- 急性治疗
- 预防性（预防性）治疗
- 按需（S）治疗
按给药途径
按分销渠道
- 医院药房
- 零售药房
- 在线药房
司机
提高认识和诊断
医疗保健专业人员、患者和公众对遗传性血管性水肿 (HAE) 的认识不断提高，是 HAE 市场增长的重要推动力。提高对该疾病、其症状和遗传起源的了解，可以实现更早、更准确的诊断。
例如，2022 年 5 月，Pharvaris 是一家临床阶段公司，专注于开发新型口服缓激肽 B2 受体拮抗剂来治疗和预防 HAE 发作，自豪地宣布支持 2022 年遗传性血管水肿国际 (HAEi) 日，这是全球遗传性血管水肿认识日（HAE）。这一举措强调了 Pharvaris 致力于推进 HAE 的治疗，建立在该领域深厚的专业知识之上。
HAE 是一种罕见的遗传性疾病，经常多年未被诊断或误诊，因为其症状（例如皮肤、腹部和气道肿胀）与其他疾病相似。然而，通过更好的教育和意识计划，患者更有可能得到正确的诊断，从而能够及时进行干预。这一点尤其重要；因为早期诊断通过启动适当的治疗可显着改善治疗结果。
此外，基因检测和生物标志物的进步使得识别高危个体变得更加容易。随着全球医疗保健系统优先考虑罕见疾病，人们对 HAE 的认识不断提高，这导致对治疗的需求增加并改善了获得护理的机会。专门的 HAE 中心和患者倡导团体的发展也在提高诊断率方面发挥着至关重要的作用，特别是在服务不足的地区
限制
高治疗成本
高治疗成本仍然是遗传性血管性水肿 (HAE) 市场的一个重大挑战，影响着患者和医疗保健系统。现代疗法，包括 Lanadelumab (Takhzyro) 等生物制剂和静脉 C1 酯酶抑制剂（例如 Cinryze），可提供显着的临床益处，但价格较高。例如，某些药物一年的供应成本可能超过数万美元，给患者造成经济负担，尤其是那些没有全面保险的患者。
这些治疗方法的昂贵性限制了它们在低收入和中等收入国家的可及性，这些国家的医疗保健系统可能缺乏提供专门护理的资源。在发达地区，虽然治疗费用可能由保险承担，但自付额和自付费用仍然会给患者带来挑战。
例如，根据o Prime Therapeutics LLC 于 2020 年 8 月进行的一项研究称，治疗 HAE 的药物 Haegarda 的平均成本接近 227,000 美元，而 Takhzyro（另一种用于治疗 HAE 的药物）的平均成本超过 278,000 美元，导致差异达 51,000 美元（22%）。此外，在面部、喉咙或肠道肿胀等事件发生时，有时需要按需药物治疗。
Haegarda 疗法（包括按需治疗）的平均费用为 335,000 美元。相比之下，Takhzyro 疗法与按需疗法相结合的平均费用为 361,000 美元。总体而言，与 Haegarda 相比，Takhzyro 6 个月期间的初始预防性治疗和按需治疗费用合计高出 26,000 美元。
机遇
产品线开发
遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗的产品线开发是关键的增长动力，因为制药公司继续探索十一月el 疗法旨在改善患者的治疗效果。正在进行的研究重点关注多种方法，包括生物制剂、小分子和基因疗法。
例如，Lanadelumab (Takhzyro) 等单克隆抗体旨在通过靶向激肽释放酶途径来预防 HAE 攻击，从而提供一类新型预防性治疗。其他正在开发的有前途的药物包括口服疗法，如果成功，可以简化治疗方案并提高患者的依从性。
此外，基因疗法的研究正在探索长期、持久的解决方案的潜力，这些解决方案可以纠正疾病背后的遗传缺陷，为某些患者提供潜在的治愈方法。基于基因图谱或 HAE 攻击的特定触发因素制定个体化治疗计划是另一个重点领域。
例如，Intellia Therapeutics 开发的在研生物药物 NTLA-2002 目前正处于 3 期临床试验。ial 预计将于 2027 年 9 月结束研究。此外，Pharvaris Dutch B.V. 的 Deucrictibant 也处于 3 期试验，预计将于 2026 年 8 月完成。这些进步预计将显着扩大治疗范围，为患者提供更有效、更方便和更有针对性的治疗，并帮助解决 HAE 护理中未满足的需求。
宏观经济/地缘政治因素的影响
在经济不稳定或衰退期间，医疗保健预算可能会减少，导致获得生物制剂和 C1 酯酶抑制剂等昂贵治疗方法的机会有限。这可能会影响患者支付必要药物的能力，特别是在自付费用较高或保险覆盖范围不足的地区。治疗的可用性通常取决于一个国家的医疗保健基础设施。
在公共卫生状况良好的国家系统（例如美国或欧盟国家），获得先进疗法的机会通常更好。然而，在发展中市场，有限的医疗资源、较低的医疗支出和缺乏专业护理可能会延迟诊断并限制治疗选择。贸易战或冲突等地缘政治紧张局势可能会扰乱全球供应链，导致基本治疗药物短缺或药品价格上涨，尤其是复杂的生物制剂。
最新趋势
个性化医疗
个性化医疗是遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗的一个日益增长的趋势，为患者提供更量身定制、更有效的治疗选择。基因检测和生物标志物研究的进步使人们能够更深入地了解导致 HAE 的潜在基因突变，从而使临床医生能够设计出更加个体化的治疗计划。
例如，具有不同基因突变或不同基因突变的患者发作频率可能受益于不同形式的治疗，例如用于频繁发作的 Lanadelumab 或用于缓解急性症状的 Icatibant。基因分析还可以更好地了解患者特定的触发因素，例如压力、感染或激素变化，这可以带来更精确的预防性和按需治疗。
此外，个性化医疗方法旨在根据患者特定因素优化药物剂量，提高疗效并最大限度地减少副作用。这一趋势还推动了针对该疾病涉及的特定途径的靶向疗法的开发，例如激肽释放酶抑制或 C1 抑制剂替代。
区域分析
北美在遗传性血管水肿市场中处于领先地位
北美，尤其是美国的遗传性血管水肿 (HAE) 市场和加拿大，是全球最大、最发达的国家之一。氮北美受益于先进的医疗基础设施、HAE 的高度认识和早期诊断，从而能够及时获得治疗。包括 C1 酯酶抑制剂、单克隆抗体（例如 Lanadelumab）和缓激肽受体拮抗剂（例如 Icatibant）在内的多种疗法的出现，显着改善了患者的治疗效果和生活质量。
北美在全球遗传性血管水肿市场中占据 46.8% 的市场份额。根据 NIH 报告，美国普通人群中遗传性血管性水肿 (HAE) 的患病率估计约为每 50,000 人中就有 1 人。
然而，报告的患病率差异很大，从万分之一到十五万分之一不等。 HAE 的发生率没有因性别或种族而存在显着差异，因此无论这些因素如何，这种情况同样可能影响个人。
主要地区和国家
北美
- 美国
- 加拿大
欧洲
- 德国
- 法国
- 英国
- 西班牙
- 意大利
- 俄罗斯
- 荷兰
- 其他地区欧洲
亚太地区
- 中国
- 日本
- 韩国
- 印度
- 澳大利亚
- 新西兰
- 新加坡
- 泰国
- 越南
- 其他地区亚太地区
拉丁美洲
- 巴西
- 墨西哥
- 拉丁美洲其他地区
中东和非洲
- 南非
- 沙特阿拉伯
- 阿联酋
- 其他地区MEA
主要参与者分析
遗传性血管水肿市场竞争激烈，各种公司专注于创新、监管批准和消费者信任来争夺市场份额。主要参与者包括默克公司、百时美施贵宝、Recordati 罕见病、辉瑞公司、Sun Pharmaceutical Industries Ltd.、Cipla Inc.、Actiza Pharmaceutical Private Limited、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、Alvogen、Accord Healthcare Ireland Ltd.、Amneal Pharmaceuticals LLC.、Cadila、Xediton、礼来公司、赛诺菲和诺华。
百时美施贵宝 (BMS) 是一家全球领先的生物制药公司，在以下领域拥有强大的产品组合：肿瘤学，特别是免疫肿瘤学和靶向治疗。虽然百时美施贵宝目前没有专门批准用于肾母细胞瘤（维尔姆斯瘤）的药物，但其产品组合包括可能对肾母细胞瘤等儿科癌症发挥作用的治疗方法，特别是在高风险或复发病例中。 BMS 正在进行的免疫肿瘤学研究可能会为肾母细胞瘤患者带来有希望的未来选择，特别是那些患有更具侵袭性或耐药性的疾病。
主要参与者
- BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
- Ionis Pharmaceuticals
- CSL
- Attune Pharmaceuticals
- Adverum Biotechnologies, Inc.
- KalVista Pharmaceuticals, Inc.
- 武田制药有限公司
- Pharming
- Shire plc.
- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
- Adverum
- 其他参与者
近期进展
- 2024 年 9 月，KalVista Pharmaceuticals, Inc. 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受其 Sebetralstat 的新药申请 (NDA)，sebetralstat 是一种新型在研口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于按需治疗成人和儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 发作12 岁及以上。
- 2024 年 5 月，Ionis Pharmaceuticals, Inc. 宣布了多尼达洛森治疗遗传性血管水肿 (HAE) 患者的 3 期 OASIS-HAE 和 OASISplus 研究的积极结果，表明平均每月 HAE 发作率显着持续降低每月或每两个月给药一次的治疗一年后，持续发作率改善 >90%。
- 2023 年 2 月，武田宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准补充生物制剂许可申请 (sBLA)，扩大 TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) 的预防用途，以防止遗传性血管水肿发作(HAE) 发生在 2 至 <12 岁儿童患者中。1 在今天获得批准之前，唯一批准的针对 6 至 <12 岁儿童的常规预防治疗方案需要每三到四天给药一次，而患有 HAE 的 2 至 <6 岁儿童没有获得批准的预防治疗，这使得 TAKHZYRO 成为该年龄组的第一个预防治疗。
