报告概述

全球反义和RNAi治疗市场规模预计将从2024年的52亿美元增至2034年的286亿美元左右，预测期内复合年增长率为18.6% 2025 年至 2034 年。2024 年，北美领先市场，获得超过43.2%的市场份额，收入10 亿美元。

在核酸技术的进步及其在基因水平上解决多种疾病的潜力的推动下，该市场正在经历显着增长。这些疗法包括反义寡核苷酸 (ASO) 和小干扰 RNA (siRNA)，提供了调节基因表达的靶向方法，为现有治疗方法有限或无治疗方法的疾病提供了新的治疗选择。对这些创新疗法的需求。近年来，重要的监管批准和令人鼓舞的临床试验结果验证了反义药物和 RNAi 药物的治疗潜力。例如，自 2021 年以来，FDA 已批准了多种 ASO 和 siRNA 疗法，表明其接受度和临床实用性不断提高。

正在进行的研究和开发工作重点是改进药物输送系统、减少脱靶效应，并将这些技术的应用扩展到更广泛的疾病。这种以科学创新和不断增加的临床成功为特征的动态格局，使反义和 RNAi 治疗市场持续扩张。

关键要点

• 2024 年，反义和 RNAi 治疗市场产生了52 亿美元收入，复合年增长率为18.6%，预计将到达美国到2033年将达到286亿美元。
• 该技术领域分为RNA干扰和反义RNA，其中反义RNA在2023年占据主导地位，市场份额为54.3%。
• 从应用角度考虑，市场分为遗传性疾病、癌症、皮肤疾病、呼吸系统疾病、眼部疾病、神经退行性疾病、传染病、心代谢和肾病等失调。其中，神经退行性疾病占据了显着的份额，43.5%。
• 此外，从给药途径来看，市场分为静脉注射、皮下注射、鞘内注射等。鞘内注射行业占据主导地位，在反义和 RNAi 治疗市场中占有最大的收入份额，达到 53.8%。
• 北美在 2023 年占据市场份额 43.2%，占据市场领先地位。

技术分析

反义RNA片段在2023年处于领先地位，由于反义技术在临床开发中的历史较长，并且与RNAi疗法相比，反义药物获得批准的数量较多，因此占据了54.3％的市场份额。反义寡核苷酸已被证明可有效治疗多种疾病，包括脊髓性肌萎缩症和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，从而得到广泛采用。

ASO 的既定制造工艺和交付策略也有助于其扩大市场占有率。然而，在 siRNA 传递技术的进步及其强大的基因沉默能力的推动下，RNA 干扰领域预计将在未来几年出现大幅增长。

应用分析

神经退行性疾病在43.5%，这是因为该治疗领域的医疗需求尚未得到满足，而且反义和 RNAi 疗法在针对亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 等疾病的潜在遗传原因方面所表现出的有希望的结果。

这些疗法调节致病蛋白表达的能力引起了人们对这一领域的巨大兴趣和投资。随着全球人口老龄化，神经退行性疾病的患病率预计将上升，进一步推动对有效 RNA 靶向治疗的需求。

给药途径分析

鞘内注射细分市场增长率巨大，收入份额为 53.8%，因为鞘内注射允许将药物直接输送到中枢神经系统，绕过血脑屏障，这是一个重大挑战对于许多传统疗法来说。

鞘内递送在靶组织中达到治疗浓度的有效性使其成为旨在治疗脊髓性肌萎缩等疾病的反义药物和 RNAi 药物的首选途径。正在进行的研究重点是开发侵入性更小、对患者更友好的给药方法，这可能会改变未来这一细分市场的动态。

关键细分市场

技术

• RNA干扰
• 反义RNA

应用

• 遗传性疾病
• 癌症
• 皮肤疾病
• 呼吸系统疾病
• 眼部疾病
• 神经退行性疾病
• 传染病
• 心脏代谢和肾脏疾病疾病

给药途径

• 静脉注射
• 皮下注射
• 鞘内注射离子
• 其他

驱动因素

遗传性疾病患病率的增加正在推动市场增长

全球遗传性疾病负担的增加是反义和RNAi治疗市场的重要驱动力。根据国家罕见疾病组织 (NORD) 2023 年的一份报告，全球大约十分之一的人患有罕见疾病，其中许多疾病具有遗传起源。此外，2021 年发表在《美国人类遗传学杂志》上的一项研究估计，存在超过 7,000 种不同的罕见疾病，并且定期发现新疾病。

反义和 RNAi 疗法针对这些疾病背后的特定基因突变的潜力提供了比传统疗法显着的优势。基因检测的可用性和可负担性的提高也导致了更早、更准确的诊断，扩大了这些疾病的潜在患者库

限制

递送挑战和脱靶效应造成限制

反义和 RNAi 疗法的高效和靶向递送仍然是一个关键挑战。 Nature Reviews Drug Discovery 上的一篇 2022 年综述文章强调，虽然已经取得了重大进展，但这些大分子的细胞内递送和内体逃逸仍未完全优化。此外，对脱靶效应和潜在免疫原性的担忧仍然存在。

2021 年《控释杂志》上发表的一项研究表明，某些递送载体可能会导致与非靶细胞发生意外的相互作用，因此需要进一步研究更具特异性和生物相容性的递送系统。这些持续的挑战可能会影响这些疗法的临床疗效和安全性。

机遇

将应用扩展到 Ra 之外疾病带来了增长机会

反义和 RNAi 的治疗潜力不仅限于罕见的遗传性疾病。根据美国癌症协会 2023 年的统计数据，仅在美国就估计诊断出 190 万新癌症病例。反义和 RNAi 疗法正在研究其沉默癌基因和调节肿瘤微环境的能力。

此外，2022 年发表在《欧洲心脏杂志》上的研究表明，基于 RNA 的疗法通过靶向参与疾病进展的特定 mRNA 转录本，在治疗心血管疾病方面具有潜力。这些慢性疾病的日益流行为有效 RNA 靶向疗法的开发和商业化提供了巨大的市场机会。

宏观经济/地缘政治因素的影响

反义和 RNAi 治疗市场2025年是在复杂的宏观经济和地缘政治环境中运营的。全球经济波动会影响医疗保健支出和药物研究投资。根据国际货币基金组织 (IMF) 2025 年 4 月《世界经济展望》，全球经济增长预计为 3.2%，地缘政治紧张局势和通胀压力带来潜在下行风险。这些因素可能会影响新疗法的开发和商业化的资金来源。

地缘政治的不确定性，例如持续的冲突和贸易争端，也可能扰乱用于制造这些复杂药物的关键原材料和中间体的全球供应链。此外，不同地区的监管协调仍然是一个挑战，可能会影响市场准入的时间表。对国家安全和生物安全的日益关注也可能导致对生物安全的监管更加严格。技术和材料转让，影响国际合作。

美国于 2025 年 4 月实施的最新关税政策可能会对反义和 RNAi 治疗市场产生特定影响。根据美国国际贸易委员会（USITC）2024年的数据，美国使用的药品成分和实验室设备很大一部分是进口的。对这些进口产品征收关税可能会导致美国反义和 RNAi 疗法制造商的成本增加。

生物技术创新组织 (BIO) 2023 年的一份报告警告说，对进口投入品征收关税可能会抑制创新并增加药物开发成本。此外，如果其他国家对美国药品出口征收关税进行报复，可能会对这些疗法的全球市场准入产生负面影响。长期影响将取决于征收的具体关税、全球供应链的反应能力以及任何潜力l 对这些政策进行豁免或调整。

最新趋势

缀合化学和递送系统的进步是主要趋势

最近的进步正在显着提高反义和RNAi疗法的递送和功效。 2023 年的一份报告强调了对新型递送技术的投资不断增加，其中包括脂质纳米颗粒 (LNP)，该技术在针对肝脏疾病的 siRNA 治疗方面已显示出成功。

此外，正在积极探索缀合策略，例如将寡核苷酸与靶向配体或细胞穿透肽连接。 2022 年《药物化学杂志》上发表的研究表明，通过某些缀合技术可以增强细胞摄取和靶标特异性。这些技术进步对于扩大反义药物和 RNAi 药物的治疗窗和临床应用至关重要。

区域分析

北美在反义和 RNAi 治疗市场处于领先地位

由于医疗保健支出巨大，北美以最高的收入份额（43.2%）主导市场；根据医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的数据，2022 年美国医疗保健支出达到 4.5 万亿美元。

该地区受益于领先生物技术和制药公司的强大影响力、大量政府和私人研究资金以及 FDA 明确的新药审批监管途径。此外，遗传性疾病和癌症先进疗法的高认知度和采用率也有助于市场规模。美国国立卫生研究院 (NIH) 2023 年的数据显示，核酸治疗基础研究和转化研究的资金持续强劲。

亚太地区预计将经历预测期内复合年增长率最高

由于医疗保健投资的增加和获得先进医疗的机会的增加，预计亚太地区将以最快的复合年增长率增长。根据世界银行2022年的报告，东亚和太平洋地区的医疗保健支出一直在稳步增长。中国和印度等国家正在其生物技术和制药领域进行大量投资。

在这个人口稠密的地区，遗传性疾病和癌症的患病率不断上升，对创新疗法产生了巨大的需求。此外，不断变化的监管环境和不断增强的本地制造能力正在进一步推动市场增长。

例如，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 一直在简化创新药物的审批流程，鼓励包括基于 RNA 的疗法在内的新型疗法的开发和商业化。

主要地区和国家

北美

• 美国
• 加拿大

欧洲

• 德国
• 法国
• 英国
• 西班牙
• 意大利
• 俄罗斯
• 荷兰
• 荷兰
• 欧洲其他地区

亚太地区

• 中国
• 日本
• 韩国
• 印度
• 澳大利亚
• 新新西兰
• 新加坡
• 泰国
• 越南
• 亚太地区其他地区

拉丁美洲

• 巴西
• 墨西哥
• 拉丁美洲其他地区

中东和非洲

• 南非
• 沙特阿拉伯
• 阿联酋
• 中东和非洲其他地区

主要参与者分析

反义和RNAi治疗市场的主要参与者的特点是高度关注创新、战略合作和专有交付技术的开发。这些公司在研发方面投入巨资，以扩大反义和 RNAi 的治疗应用，并提高候选药物的安全性和有效性。

与学术机构和其他制药公司的战略联盟和伙伴关系是加速药物发现和开发的常见策略。扩大全球影响力并在关键市场获得监管批准对于这些参与者的成功也至关重要。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德，是反义治疗领域的领先公司。该公司率先开发了反义技术，并拥有多种 FDA 批准的反义药物，用于各种适应症，包括脊髓性肌萎缩症和遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性。

Ionis 继续推进其产品线，重点关注神经系统疾病、心脏代谢疾病和罕见疾病。他们在寡核苷酸化学和药物方面的专业知识交付技术使他们成为推动反义和 RNAi 治疗市场增长的关键参与者。

顶级关键参与者

• Sirnaomics Ltd
• Silence Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• Sanofi
• Ionis Pharmaceuticals， Inc
• GSK plc
• Arbutus Biopharma
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc

近期进展

• 2023 年 8 月，Sirnaomics Ltd. 完成了 STP707 的 I 期临床试验，STP707 是一种 RNA 干扰 (RNAi) 治疗药物，旨在治疗多发性实体瘤。这一里程碑标志着在开发癌症治疗靶向疗法方面向前迈出了重要一步。
• 2023 年 7 月，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与罗氏建立合作伙伴关系，共同开发和销售 zilebesiran，这是一种旨在治疗高血压的研究性 RNAi 疗法。此次合作旨在o 提高 RNAi 在治疗慢性心血管疾病方面的潜力。