罕见病基因组编辑市场规模

罕见病基因组编辑市场分析

罕见病基因组编辑市场规模预计到2025年为11.7亿美元，预计到2030年将达到22.9亿美元，预测期内复合年增长率为14.45% （2025-2030）。

罕见疾病基因组编辑为罕见疾病疗法的研究和治疗开发开辟了新途径。罕见遗传性疾病负担的增加以及对开发有前景的治疗方法的需求不断增长等因素预计将在研究期间推动市场增长。此外，基因编辑技术的技术进步以及对合成基因和转基因生物不断增长的需求预计将在未来几年进一步推动市场扩张。

影响很大一部分人口的罕见遗传疾病发病率不断上升，增加了对创新药物的需求。治疗解决方案。随着人们对这些疾病的认识不断增强，迫切需要能够解决潜在遗传原因的有效疗法，预计这一趋势将增加对基因组编辑工具的需求。

染色体疾病和单基因疾病等罕见遗传疾病正在增加，其沉重负担可能会推动市场增长。例如，根据麦吉尔大学 2024 年 4 月的更新数据，亨廷顿舞蹈症已成为加拿大的一种重要疾病，加拿大每 7,000 人中约有 1 人患有这种疾病。同样，根据英国议会 2022 年 11 月的数据，亨廷顿舞蹈症影响英国约 8,000 人，估计有 32,000 人有患上这种疾病的风险。

因此，亨廷顿舞蹈病等罕见疾病的沉重负担可能会促进对基因组编辑工具的需求，因为基因组编辑策略已显示出行为改善

此外，基因组编辑技术，特别是CRISPR-Cas9和其他精准编辑工具的快速发展，彻底改变了高特异性和高效率修改基因的能力。这些进步增强了研究能力，并加速了罕见疾病靶向治疗的开发。

例如，根据 2024 年 5 月发表在 Advanced Drug Delivery Reviews 上的一篇文章，基于 CRISPR 的基因编辑比其他基因组编辑工具具有多个优势，因为它为受影响的基因提供了量身定制的编辑策略。此外，根据同一消息来源，最近基于 CRISPR 的基因疗法的批准为市场增长创造了强有力的希望。因此，基因组编辑的此类进步预计将在研究期间促进市场增长。

因此，预计上述因素将推动基因组编辑市场的增长，而与基因组编辑相关的一些挑战h 基因编辑技术和高成本程序预计将阻碍预测期内的市场增长。

罕见疾病基因组编辑市场趋势

(CRISPR)/Cas9 细分市场可能在研究期间呈现利润丰厚的市场增长

(CRISPR)/Cas9 细分市场预计将在预测期内实现显着的市场增长，因为CRISPR/Cas9片段编辑基因序列的精确度和效率、研发投资的增加以及对遗传疾病的认识不断增强等因素。此外，预计未来几年在治疗药物开发中越来越多地采用 CRISPR/Cas9 将进一步推动细分市场的扩张。

与 CRISPR/Cas9 在罕见和复杂疾病管理中相关的精确度和效率的提高，导致了开发基于 CRISPR 的治疗药物的研究和开发活动的增加。例如，根据 2024 年 2 月发表在《医学前沿》上的一篇文章，CRISPR-Cas9 比 ZFN 和 TALEN 等其他基因编辑工具的操作更简单、更快捷。

此外，一篇类似的文章强调，CRISPR 技术为通过精确的基因编辑治疗罕见遗传性疾病带来了巨大的希望。因此，CRISPR/Cas9 提供的这种潜在前景预计将增加对该技术的需求，进而预计将在研究期间推动细分市场的采用。

此外，CRISPR/Cas9 在开发用于治疗罕见疾病的有前景的基因疗法方面发挥的深远作用预计将进一步促进其在治疗开发中的采用。例如，根据2022年11月《Life》杂志发表的一篇文章，CRISPR系统具有精确的基因组操作能力，CRISPR的这种独特能力成为基因治疗开发的强大基因组工程工具。罕见疾病的馅饼。因此，与 CRISPR 基因组编辑相关的独特功能可能会在预测期内促进细分市场的吸收。

此外，政府以赠款和研究资金的形式支持基于 CRISPR 的疗法的开发的支持性举措预计将有利于细分市场在研究期间的增长。例如，2023 年 10 月，美国国立卫生研究院 (NIH) 向耶鲁大学医学院拨款 4000 万美元，用于支持开发基于 CRISPR 的基因治疗平台，用于治疗遗传性脑部疾病。因此，此类基于 CRISPR 的研究资助计划可能会在研究期间有利于细分市场的吸收。

因此，上述因素，例如与 CRISPR/Cas9 相关的精确度和效率的提高、对遗传性疾病的认识不断增强，以及基于 CRISPR 的研究的持续资助活动，预计将支持细分市场在短期内的增长。udy 时期。

预计北美罕见病基因组编辑市场在预测期内将出现健康增长

由于罕见遗传性疾病负担不断增加、加大力度开发有前途的基因组编辑等因素，预计北美在预测期内将呈现利润丰厚的增长率工具、主要市场参与者的存在以及他们采取的各种有机和无机举措。此外，预计越来越多的研究活动和对合成基因的强劲需求将进一步推动未来几年区域市场的增长。 

北美罕见遗传疾病的沉重负担预计将加速对创新疗法的需求，进而推动对基因组编辑技术的需求。例如，根据美国疾病控制和预防中心 2024 年 5 月的数据镰状细胞病在美国造成重大负担，影响约 10 万人。 

此外，根据 2022 年 4 月发表在 PLOS ONE 上的一篇文章，线粒体疾病的患病率估计为四千分之一。因此，遗传性疾病的如此沉重的负担可能会刺激对创新疗法的需求，而这反过来又预计会促进基因组编辑的需求。 

预计市场将进一步受益于支持性的政府立法和正在进行的罕见疾病研究资助活动。例如，根据美国国立卫生研究院 2024 年 5 月的数据，罕见疾病研究的研究经费预计将从 2024 年的 6,890 美元增加到 2025 年的 7,637 美元。因此，这种增加的资金可能会推动对 CRISPR 等基因组编辑工具的需求，以用于治疗开发，从而支持市场增长。 

此外，不断增长的人口对合成基因的需求以及对高质量合成基因不断增长的需求预计将进一步推动对基因组编辑工具的需求，从而支持区域市场的增长。例如，2024 年 9 月，健康安全中心启动了基因合成筛查信息中心，以防止因合成核酸需求增加而故意滥用。因此，预计此类活动将在未来几年进一步促进市场扩张。 

因此，罕见遗传疾病负担激增、融资​​活动增加以及对合成基因的需求增加等因素预计将在研究期间加速市场扩​​张。 

罕见病基因组编辑行业概况

罕见病基因组编辑市场本质上是半整合型市场，市场参与者很少。公司运营市场上的企业正在进行多项有机和无机开发，以增强其业务渠道。罕见病基因组编辑市场的一些主要参与者包括 Danaher、Merck KGaA、Thermo Fisher Scientific Inc.、New England Biolabs.、Precision Biosciences 等。 

罕见病基因组编辑市场领导者

罕见病基因组编辑市场新闻

• 2024 年 1 月：丹纳赫成立了 p与创新基因组研究所 (IGI) 合作，推进基于 CRISPR 的罕见遗传疾病疗法的开发。此次合作将丹纳赫广泛的技术资源与 IGI 的学术专业知识相结合，推动这一关键领域的创新。
• 2023 年 11 月：免疫缺陷基金会展示了基因编辑技术（特别是 CRISPR）的进步，这表明了开发 Wiskott-Aldrich 综合征有效治疗方法的有希望的途径。