报告概述

孤儿药市场规模预计将从 2022 年的1680 亿美元增至 2032 年的4770 亿美元左右，在预测期内复合年增长率为 11.3%从 2023 年到 2032 年。北美占据主导市场地位，占据超过 45.9% 的份额，并拥有772 亿美元的年度市场价值。

用于诊断、预防和治疗罕见疾病的药品被称为孤儿药。由于它们是为特定的患者群体生产的，因此这些药物的市场通常有限，因为它们是为了满足特定的公共卫生要求而生产的。预计医疗保健支出的增加和罕见疾病的流行也将有助于该市场的扩张。孤儿药市场扩张也在o 预计将受到有利的政府法规和报销规则的推动。

主要要点

• 市场增长：到 2032 年，孤儿药市场将达到4770 亿美元，复合年增长率为11.3% 2023年。
• 治疗主导地位：由于癌症治疗需求的不断增长，肿瘤学在收入份额方面处于领先地位。
• 生物制剂领先：生物孤儿药在有效性和较少副作用的推动下成为市场领导者。
• 分销渠道：医院药房由于静脉给药而占据大部分份额。在线药店和零售业正在增长。
• 市场驱动力：罕见病患病率、免疫调节剂需求和有利的监管推动了增长。
• 市场限制：治疗成本高、监管严格和缺乏认识挑战。
• 机遇：在 FDA 激励措施和资金的帮助下，罕见疾病病例的增加创造了增长机会。
• 区域分析：北美占据主导市场地位，占据超过 45.9% 的份额，并拥有772 亿美元的年度市场价值。

治疗分析

肿瘤学领域占据重要的收入份额并主导孤儿药市场

根据治疗，全球孤儿药市场前景分为肿瘤学、神经学、内分泌学、血液学、心血管、免疫治疗、呼吸和其他治疗。在这些疗法中，肿瘤学领域预计将占据最大的收入份额。

随着更多休闲活动的出现，对该行业的兴趣预计将会上升。处理肿瘤学的药物部门每年治疗越来越多患有各种疾病的癌症患者。在药物开发领域，人们对有效药物来应对这种情况的需求和兴趣不断增长。因此，预计全球孤儿药市场将在未来几年经历发展机遇。

由于老年人口的老龄化率不断上升，有必要开发有效的药物来治疗或维持对慢性病的控制。由于全球孤儿药市场在预测期内的显着增长，人们对该行业的兴趣有所增加。

药物类型

生物制剂领域利润最高，在该市场中占有最大份额

根据药物，全球孤儿药市场分为生物制剂和非生物制品。生物孤儿药领域占据最大市场份额预计在预测期内将以更快的速度扩张。

当前生物孤儿药批准用于各种应用的趋势导致了扩张，并激励现有和新的市场参与者进入该领域。罕见疾病长期以来一直采用生物药物治疗。尽管癌症在发达国家的患病率较高，但癌症这种最具针对性的孤儿疾病，已通过生物疗法成功治疗且副作用较小。

分销渠道

医院药房主导市场，预计在预测期内仍将占据主导地位

根据分销渠道，全球孤儿药市场分为医院药房、零售药房、网上药房。预计医院药房将占据大部分市场。这是因为医院需要熟练的医疗保健提供者静脉注射大量药物。预计零售药房细分市场将在预期时间内以适度的复合年增长率扩张，这将在很大程度上促进孤儿药市场的增长。

未来几年，在线药房将补充市场动态的变化。这种增长可归因于客户在购买药品时易于使用该平台。此外，由于越来越多的感染 COVID-19 的客户转向在线药店购买药物，在线药房行业也出现了显着增长。

主要细分市场

治疗

• 肿瘤学
• 神经学
• 内分泌学
• 血液学
• 心血管
• 免疫治疗
• 呼吸系统
• 其他治疗

药物治疗类型

• 生物制剂
• 非生物制剂cs

按分销渠道划分

• 医院药房
• 零售药房
• 在线药房

驱动因素

罕见病病例的增加预计将导致孤儿药的扩张市场

罕见疾病的治疗通常需要冷链，这是一种温度控制的供应链，并非在所有国家都能轻易获得。罕见病或孤儿病仅影响每 10,000 人中的 7 人。然而，近年来罕见疾病的全球患病率一直在上升。根据美国癌症协会分享的一篇文章，到 2022 年 1 月，美国将新增约 54,500 例口咽癌或口腔癌病例。 11,250 人患有口腔（口咽）癌。

这些癌症可能发生在任何年龄，但诊断时的平均年龄为 60-65 岁。所有病例中有五分之一涉及患有以下疾病的患者r 年龄在 55 岁或略高于 20%。因此，随着疾病发病率的上升，孤儿药市场正在扩大。

对免疫调节剂的需求增加和有利的政府法规将推动市场增长

对调节或增强免疫系统的免疫调节剂的需求增加将推动市场扩张。由于发达国家和发展中国家传染病发病率上升以及药品成本上涨，孤儿药市场预计将在预测期内增长。

有利的政府法规正在推动孤儿药市场的增长。孤儿药制造商拥有独家商业权的可能性也有助于该行业的增长。

限制

较高的治疗成本和严格的监管正在限制市场增长

每名患者的高昂治疗成本和对盈利能力的监管限制也可能对预测期内的市场增长构成挑战，以及患者和医生对孤儿疾病的治疗缺乏认识以及与这些药物开发相关的高成本。

机会

罕见疾病患病率的增加会产生市场机会更多

预计全球约有 3 亿人将受到复发性、罕见性和慢性疾病的影响，以及对大量孤儿药生产的需求增加。

治疗黄热病、瓦登堡综合征、血管性血友病、无β脂蛋白血症、糖尿病性黄斑水肿、黄指甲综合征、自闭症谱系障碍 (ASD) 和冯·希佩尔-林道等罕见疾病的药物综合症等疾病的需求量很大，这有助于扩大

此外，FDA 还提供免费豁免、有利的报销政策、公共研发补助金和溢价，以帮助企业扩张。

区域分析

北美占据主导市场地位，占据超过 45.9% 的份额，并占有77.2 美元的市场份额全年市场价值10亿。

按地区划分，全球孤儿药市场分为北美、欧洲、亚太、拉丁美洲、中东和非洲。北美地区以最大的收入份额主导市场。能够快速批准此类药物的法律的推广、此类药物的药物地位排他性以及强大的卫生系统都有助于该行业的扩张。

主要参与者、完善的医疗网络和不断增长的患者数量正在加快区域发展。此外，区域发展有利的政府资金和政策正在推动这一发展。在美国，孤儿药除了获得 FDA 批准特定用途后可享受 7 年的营销排他性外，还可享受税收减免和使用费减免。

由于该地区患者人数众多且对罕见疾病尖端治疗方法的广泛接受，预计欧洲市场将迅速扩张。由于这一点以及美国有利的报销政策，北美占据了市场主导地位。

由于医疗费用的增加和对罕见疾病认识的提高，预计亚太市场将以最快的速度扩张。随着罕见病患病率的上升以及人们对罕见病认识的提高，亚太地区孤儿药市场预计将扩大。

此外，亚太地区的临床试验扩张预计将比欧洲和美国更快，从而推动区域扩张。孤儿药由于政府采取了扩大社区健康和肿瘤中心的举措，发展中地区的可用性应有所提高。

关键地区

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 西方欧洲
  • 德国
  • 法国
  • 英国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 葡萄牙
  • 爱尔兰
  • 奥地利
  • 瑞士
  • 比荷卢经济联盟
  • 北欧
  • 其他西方国家欧洲
• 东欧
  • 俄罗斯
  • 波兰
  • 捷克共和国
  • 希腊
  • 东欧其他地区
• 亚太地区
  • 中国
  • 日本
  • 南部韩国
  • 印度
  • 澳大利亚和新西兰
  • 印度尼西亚
  • 马来西亚
  • 菲律宾
  • 新加坡
  • 泰国
  • 越南
  • 亚太地区其他地区
• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 哥伦比亚
  • 智利
  • 智利
  • 阿根廷
  • 墨西哥
  • 哥斯达黎加
  • 拉丁美洲其他地区
• 中东和非洲
  • 阿尔及利亚
  • 埃及
  • 以色列
  • 科威特
  • 尼日利亚
  • 沙特阿拉伯
  • 南非
  • 土耳其
  • 阿拉伯联合酋长国
  • 中东和非洲其他地区

主要参与者分析

孤儿药市场存在一定的竞争。就孤儿疾病市场份额而言，该市场目前由少数主要参与者主导。由于疾病和病例数量逐年增加，一些较小的参与者正在进入市场，目前占据了相当大的份额。

此外，他们还参与合作、收购、合作、合并和新产品发布。这形成了主要市场参与者之间的竞争格局

市场主要参与者

下面列出了在全球孤儿药市场形成竞争格局的一些著名孤儿药市场公司。

• Hoffmann-La Roche Ltd.（瑞士）
• Novartis AG（瑞士）
• Johnson & Johnson Services Inc.（美国）
• Merck KGaA （德国）
• Bristol-Myers Squibb Company（美国）
• Pfizer Inc.（美国）
• Eli Lilly and Company（美国）
• Novo Nordisk A/S（丹麦）
• Takeda Pharmaceutical Company Limited（日本）
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. （美国）
• Kyowa Kirin Co., Ltd.（日本）
• GlaxoSmithKline Plc
• AbbVie Inc.
• Sanofi S.A
• Amgen Inc.（美国）
• Biogen Inc.（美国）
• Celldex Therapeutics （美国）
• 葛兰素史克公司。 （英国）
• Eisai Co., Ltd.（日本）
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated（美国）
• Alexion Pharmaceutical Inc.
• ALX Oncology Holdings Inc.
• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Agios Pharmaceuticals Inc.
• DAIICHI SANKYO Company Ltd.
• 其他主要参与者

近期开发

• 2022年3月，ABIONYX Pharma开发的CER-001获得FDA批准用于诊断以下疾病的孤儿药指定（ODD）： LCAT 缺乏症表现为肾功能障碍或眼科疾病。该术语指的是导致鱼眼病的部分 LCAT 缺乏和导致肾脏症状和角膜混浊的全面 LCAT 缺乏。 LCAT缺乏症如果无法治疗，病情进展最终可能导致需要肾移植或透析的肾脏疾病和/或需要移植的角膜混浊。
• 2022年4月，上海复宏汉霖在新闻稿中透露，FDA已授予serplulimab（又名汉丝壮）孤儿药资格。
• 2022 年 2 月，欧盟委员会授予 AZP-3601 治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格 (ODD)，Amolyt Pharma 是一家专注于开发治疗罕见内分泌及相关疾病的治疗肽的跨国公司。 ODD 为赞助商提供集中营销授权、拟议资金、降低监管成本以及十年市场独占权（如果获得批准）的机会。