报告概述

到 2034 年，全球寡核苷酸 API 市场规模预计将从 2024 年的51.5 亿美元增长到88 亿美元左右，在预测期内以复合年增长率 5.5% 的速度增长。 2025 年至 2034 年。北美占据主导市场地位，占据超过 40.2% 的份额，并拥有20.7 亿美元的年度市场价值。

由于对基因靶向药物和 RNA 药物的需求不断增长，全球寡核苷酸活性药物成分 (API) 市场一直在扩大。根据最近的评估，寡核苷酸 API 由调节基因表达或蛋白质合成的短合成核酸序列组成。它们在反义疗法、siRNA 药物和分子诊断中的应用有所增加。这种增长得到了精准医学趋势、风险和回报的支持临床试验活动活跃，主要地区对基因研究的投资稳定。

PubMed Central的一项研究报告称，美国和欧盟的监管机构已经批准了大约20种寡核苷酸药物，包括一种适配体、近十几种反义寡核苷酸（ASO）和几种siRNA药物。例如，FDA 批准 nusinersen 治疗脊髓性肌萎缩症，并批准多外显子跳跃 ASO 治疗杜氏肌营养不良症。 2023 年，FDA 还批准 Qalsody (tofersen) 治疗与 SOD1 突变相关的肌萎缩侧索硬化症。这些批准增强了对 GMP 级寡核苷酸 API 的需求。

罕见疾病是推动市场扩张的最大未满足需求之一。 WHO 指出，其 ICD-11 分类已包含大约 5,500 种罕见疾病。 BioMed Central 的一项具有里程碑意义的分析估计，罕见疾病影响着全球人口的 3.5-5.9%人口，相当于263-4.46亿人，通常概括为大约3亿人。例如，其中许多疾病源于单基因突变，使得 siRNA 和 ASO 药物成为合适的治疗工具。随着诊断的改进，对临床和商业规模 API 生产的需求不断增加。

支持性监管框架继续降低开发风险。 EMA 将于 2024 年发布寡核苷酸开发专门指南，涵盖质量、分析和制造控制。与此同时，FDA 发布了个性化 ASO 产品指南，并分享了有关杂质控制和 LC-MS 分析方法的技术观点。监管专家表示，更明确的标准增强了开发商和 CDMO 的信心，鼓励对新合成线、先进分析实验室和大规模制造能力的投资。

技术趋势和临床扩展

技术优势寡核苷酸化学、交付和分析领域的进步继续影响着市场的增长。评论表明，几代主链和糖修饰提高了稳定性和结合效率。例如，GalNAc 缀合的 siRNA 可实现靶向肝脏递送并支持多种已批准的产品。根据 FDA 的技术见解，高分辨率质谱和 HILIC 方法等先进分析平台支持详细的杂质分析。这些创新提高了产量并降低了成本，增强了可扩展性。

寡核苷酸的治疗范围正在扩大。该方法最初专注于极其罕见的遗传性疾病，现在应用于神经系统、代谢和肝脏疾病。例如，研究强调使用反义寡核苷酸来调节与神经变性相关的蛋白质。 NIH 资料还描述了治疗脂质紊乱和肝脏疾病的 siRNA 药物。肿瘤学研究活动不断增加g 同样，基因沉默方法针对肿瘤驱动突变。这种更广泛的采用增加了批量要求并增强了 API 需求。

个性化和“n-of-1”疗法代表了另一个新兴的增长因素。 ClinicalTrials.gov 列出了几项单人研究，其中针对独特突变开发了定制的 ASO。 FDA 已针对这些个体化计划发布了有针对性的指南。尽管此类疗法需要较小的 API 用量，但它们需要符合 GMP 的快速生产、模块化设备和数字质量系统。根据行业观察，这一趋势支持采用灵活的多产品制造平台。

临床发展势头依然强劲。许多介入试验继续评估 ASO 和 siRNA 药物的适应症，例如癫痫、遗传性脂质紊乱、肝脏疾病、ALS 和各种癌症。监管机构已注意到 ASO 和 siRNA 现在代表发送了一个由广泛的非临床和临床数据支持的既定治疗平台。美国国立卫生研究院和全球卫生组织的公共研究计划进一步鼓励针对基因的创新。这些资金流增加了早期候选药物的数量，并保持了对临床前、I、II 和 III 期供应所需的高质量寡核苷酸 API 的稳定需求。

关键要点

• 预计到 2034 年，全球寡核苷酸 API 市场将达到近88 亿美元，从美元稳步上升到 2024 年，其销售额将达到 51.5 亿美元，复合年增长率为 5.5%。
• 反义寡核苷酸被确定为 2024 年领先的 API 类型，由于治疗方法的广泛采用，占总市场份额的 44.2% 以上。
• 内部制造被认为是 2024 年的主要生产方法，确保了超过 65.1%由于控制的改善而分享质量保证和成本效率。
• 治疗应用是 2024 年最大的使用领域，随着对基于寡核苷酸的靶向治疗的临床需求持续扩大，占据了超过 48.7% 的份额。
• 制药公司在 2024 年仍然是主要的最终用户，由于广泛的研发管线和对基于核酸的投资的增加，贡献了超过 44.5% 的份额。
• 2024 年，阿片类药物类别在药物类别领域占据主导地位，占据超过 48.5% 的份额，反映出其在寡核苷酸驱动的研发活动中的广泛应用。
• 2024 年，北美占据主导市场地位，占据超过 40.2% 的份额，并拥有20.7 亿美元的市场价值

API类型分析

2024年，反义寡核苷酸（ASO）在市场上占据主导地位在寡核苷酸 API 市场的 API 类型细分市场中占据一席之地，并占据了超过 44.2% 的份额。靶向基因疗法推动了该技术的广泛采用。更高的临床成功率也支持了增长。 ASO 分子由于精确的序列靶向而受到关注。它们的用途扩展到罕见疾病和神经肌肉疾病。对基因调控平台的持续投资增强了需求。该细分市场全年保持明显的领先地位。

siRNA 细分市场占据了显着的份额。 RNA 干扰的广泛使用支持了增长。输送系统的进步改善了临床结果。在代谢和罕见疾病方面的不断增加的应用也增加了需求。 miRNA 片段显示出稳定的摄取。其增长是由研究活动和生物标志物开发推动的。早期项目中使用的增加加强了采用。由于高亲和力结合，适体也取得了进展。它们在诊断和诊断中的作用成像支持持续的市场渗透。

CpG 寡核苷酸以适度的速度扩张。他们的进展与疫苗佐剂的开发有关。对免疫激活的强烈兴趣支撑了需求。在肿瘤学项目中的更广泛使用增加了动力。其他部门报告了额外的增长。 RNA 编辑工具和剪接调节结构的创新促成了这一趋势。新的核酸化学提高了设计效率。合成和纯化方面的进步提高了生产质量。这些发展增强了所有新兴寡核苷酸 API 类型的整体竞争力。

制造分析

2024 年，“内部”在寡核苷酸 API 市场的制造领域占据主导地位，并占据了超过 65.1% 的份额。这种领导力受到强大的内部质量体系的影响。安全生产设置也支持分段t 强度。对受控环境的偏好增加了对内部设备的依赖。对精确合成的需求不断增长增强了这一地位。公司倾向于内部团队采取敏感步骤。随着各地区监管要求变得更加严格，这一趋势仍在持续。

外包业务所占份额较小，但呈现稳定增长。对合同制造商的日益依赖支持了这一趋势。许多公司更喜欢外包以降低基础设施成本。这种做法在中小型开发商中得到了体现。增加对专业合成技术的获取加强了该模型。服务提供商为复杂的生产提供可扩展的系统。这支持了外包的更广泛采用。该细分市场受益于技术能力的提高和专注于寡核苷酸生产的全球服务网络的扩大。

这两个细分市场都受到治疗管道扩张的影响。核酸疗法的增长已形成制造选择。慢性病和遗传性疾病病例的增加增加了对高质量 API 的需求。公司注重效率、可扩展性和合规性。这鼓励了内部和外部单位的平衡使用。随着新治疗平台的进步，市场动态发生了变化。推动可靠的供应链也指导了战略。总体而言，生产决策是由关键市场不断变化的科学需求和监管预期决定的。

应用分析

2024 年，“治疗药物”在寡核苷酸 API 市场的应用领域占据主导地位，并占据了超过 48.7% 的份额。这种领先地位是由对先进 RNA 和 DNA 疗法的强烈需求推动的。该细分市场受益于更广泛的临床采用。罕见疾病治疗的增长也支持了更高的使用率。加强基因调控研究活动它的吸引力。拓展开发管线保持稳定势头。这一趋势预计将持续下去。

诊断应用在此期间录得稳定增长。由于分子测试中寡核苷酸探针的广泛使用，需求增加。传染病筛查的采用也有所扩大。 PCR 工作流程的进步加强了稳定的使用。研究部门也取得了持续进展。对基因组研究的更多投资支持了其扩张。人们对基因表达工具的兴趣日益浓厚，推动了其使用。学术和行业项目在全球研发环境中保持稳定的势头。这支持了持续的市场发展。

其他应用程序为市场贡献了一定的份额。这些包括农业、法医学和一些工业用途。随着合成生物学获得更广泛的接受，需求逐渐增加。增长是通过扩大应用科学领域的利基项目来支持的。对定制寡核的兴趣日益浓厚潮汐有助于扩大采用范围。在分析工作流程中的使用也取得了进展。尽管该细分市场规模仍然较小，但其长期前景仍然乐观。跨专业领域的稳步发展增强了市场参与度并创造了增量机会。

最终用户分析

2024年，制药公司在寡核苷酸API市场的最终用户细分市场中占据主导地位，并占据了超过44.5％的份额。他们的领先地位得到了对核酸药物的强劲需求的支持。靶向治疗的快速增长也巩固了这一地位。临床项目的扩展增加了原料药的消耗。精准医疗举措进一步加速了采用。寡核苷酸治疗药物监管的持续进展加强了主要产品管道的高使用率。

生物技术公司占据了显着的市场份额。他们的增长是由积极研究基于 RNA 和 DNA 的平台。对基因调控技术的投资支持了不断增长的 API 需求。专业生物技术公司的出现增添了动力。学术和研究机构也稳步做出贡献。基因组学和分子生物学领域的更多资金增加了它们的利用率。分析、发现活动和实验室应用的频繁购买维持了寡核苷酸 API 在不同研究项目中的一致使用。

由于外包趋势的上升，合同制造组织表现出强劲的增长。他们提供大批量合成的能力满足了行业需求。对先进生产技术的投资提高了效率。其他部门，包括诊断开发商和专业实验室，也有所扩大。越来越多地采用基于探针的测试刺激了需求。定制合成要求进一步支持了该小组。总体而言，最终用户的广泛参与加强了市场增长。先进的核酸技术继续在所有应用领域创造稳定的机会。

主要细分市场

按 API 类型

• 反义寡核苷酸 (ASO)
• 短干扰 RNA (siRNA)
• MicroRNA (miRNA)
• 适体
• CpG 寡核苷酸
• 其他

按制造

• 内部
• 外包

按应用

• 治疗
• 诊断
• 研究
• 其他

最终用户

• 制药公司
• 生物技术公司
• 学术和研究机构
• 合同制造组织（CMO）
• 其他

驱动因素

基因医学的扩张是寡核苷酸 API 需求的关键驱动力

基因医学的日益普及一直推动着寡核苷酸 API 需求的持续增长。扩大分子生物学的进步和改进的递送平台支持了治疗应用的发展。随着越来越多的遗传性疾病通过基于核酸的干预措施成为目标，对高质量寡核苷酸输入的需求不断增加。这一趋势加强了寡核苷酸 API 作为新兴治疗管道基础成分的作用。因此，市场不断扩大产能，以满足不断增长的发展需求。

个性化治疗已成为市场增长的重要催化剂。向患者特异性和突变特异性治疗方法的转变增加了定制寡核苷酸的使用。这些分子正在被整合到旨在解决个体遗传特征的有针对性的干预措施中。随着治疗产品组合的多样化，制造商需要开发灵活且可扩展的生产系统。精准医疗的兴起，这推动了全球市场对先进合成技术和可靠 API 供应基础设施的需求增加。

反义寡核苷酸和基于 siRNA 的产品进一步加速了商业规模的制造需求。他们不断扩大的临床成功鼓励了更广泛的研究投资并加速了监管审批。随着产品管线的成熟，大批量生产能力具有战略重要性。这导致人们越来越重视质量控制、经济高效的合成和稳健的工艺优化。这些核酸疗法的商业势头继续增强 API 需求，将寡核苷酸制造定位为更广泛的遗传医学领域增长的核心驱动力。

限制

寡核苷酸 API 生产的制造复杂性和监管负担

市场一直面临相当大的限制由于寡核苷酸 API 制造的高度复杂性。生产流程依赖于先进技术和专业设备。这些要求不断增加制造商的运营压力。严格的污染控制和设施规范也增加了运营负担。结果，生产效率受到影响，扩张计划也被放缓。这些挑战一直制约着市场的发展。

严格的监管期望加剧了对寡核苷酸原料药生产的限制。遵守全球质量、安全和验证标准需要大量的文档记录和持续的监控。这些活动消耗了大量的时间和资源。由于深入的监管评估，审批周期也得到了延长。这种环境限制了制造商加速发展的能力率输出。因此，监管压力导致了整个价值链的延误和成本上升。

由于制造复杂性和监管严格性的综合影响，产能扩张受到限制。无污染环境和多步骤验证程序一直在增加生产成本并降低产量。设施升级的投资要求也在不断上升。由于预算和技术能力有限，较小的制造商一直面临着额外的障碍。这些因素一直在减缓该行业扩大规模活动的步伐。因此，市场增长受到结构性生产挑战的限制。

机遇

越来越多地采用自动化、大规模固相合成系统

通过越来越多地采用自动化、大规模固相合成系统，寡核苷酸 API 市场的机会正在得到加强。相合成系统。这些系统一直在提高流程的一致性并减少操作的可变性。它们的使用一直在支持制造商寻求复杂寡核苷酸序列的可靠生产。随着自动化的进步，整个开发流程的效率提升变得越来越明显。这种转变为旨在在监管环境中扩大产能的公司创造了有利条件。

高通量合成平台由于能够满足不断增长的临床需求而受到关注。它们的集成实现了更快的循环时间和更高的批量输出。制造商正在受益于支持快速扩大规模而不影响质量的技术。随着正在开发的基于寡核苷酸的疗法数量不断增加，这一发展非常重要。对简化生产的日益增长的需求已将先进的合成系统定位为竞争优势或 API 供应商。

符合 GMP 的生产框架的扩展为这一机会做出了贡献。对于服务于不断扩大的临床项目的公司来说，合规性仍然至关重要。自动化系统通过提高可追溯性并满足严格的监管期望来支持这些要求。随着临床研究的进展和更多候选药物走向商业化，对可靠的 GMP 级 API 的需求一直在上升。这种环境一直在推动对下一代合成技术的投资。预计将为寡核苷酸 API 市场的制造商创造长期增长前景。

趋势

化学修饰的进步

在寡核苷酸 API 市场中观察到采用化学修饰寡核苷酸形式的强烈趋势。重点已转向硫代磷酸酯主链、锁定核酸和先进的 c共轭结构。这些形式旨在增强分子稳定性并改善生物性能。由于对更安全、更持久的治疗候选药物的需求不断增长，它们的整合度不断提高。这种转变决定了发展重点，并增强了人们对下一代寡核苷酸技术的兴趣。

修饰化学的增长可归因于它们提高抗酶降解性和支持有效体内递送的能力。由于未修饰的寡核苷酸在生理条件下会快速降解，因此稳定性增强被认为是至关重要的。锁核酸和硫代磷酸酯键的引入已用于增强半衰期和结合亲和力。这些进步支持了更广泛的治疗应用。因此，制造商优先考虑强大的化学工程方法来满足新兴的临床需求。

日益增长的用户需求缀合寡核苷酸的序列一直在影响整个市场的配方和工艺开发策略。缀合技术，包括基于配体和基于脂质的系统，一直在改善细胞摄取和组织特异性。这一改进减少了剂量需求并提高了治疗效率。对此类优化交付解决方案的需求促使公司改进制造流程。因此，生产工作流程与先进的修饰需求保持一致，支持针对不同治疗管道的可扩展且可靠的寡核苷酸 API 开发。

区域分析

2024 年，阿片类药物细分市场在寡核苷酸 API 的药物类别细分市场中占据主导地位，占据超过 48.5% 的份额。这种领先地位得到了对靶向治疗不断增长的需求的支持。核酸研究稳步进展强化临床采用。对精准治疗日益增长的兴趣也鼓励了更高的使用率。先进药物开发资金的增加创造了进一步的动力。因此，该细分市场在关键治疗领域保持了稳定的扩张和强烈的接受度。

分子平台的持续创新巩固了该细分市场的主导地位。合成技术的进步提高了产出质量并缩短了开发时间。在慢性病管理中的更广泛应用支持了持续的吸收。对新兴寡核苷酸疗法的监管支持进一步增加了稳定性。研究机构之间的密切合作增强了产品的可用性。该细分市场受益于先进治疗意识的不断提高，这鼓励医疗保健提供者在不同的患者群体中采用现代治疗方案。

越来越多的涉及基于寡核苷酸的机制的临床试验增强了该细分市场的战略重要性。在制药公司增加投资提高了生产能力并提高了供应可靠性。治疗适应症的扩大提振了长期前景。对遗传和代谢条件的日益关注创造了新的机遇。该细分市场还受益于诊断功能的改进，支持更广泛的使用。安全性的不断改进增强了处方医生的信心。总体需求趋势表明稳定和持续的增长。

医疗保健系统越来越多地采用先进的核酸疗法来治疗复杂的病症。这一趋势扩大了寡核苷酸 API 在专门治疗中心的使用。由于可预测的临床结果和不断增长的治疗验证，该细分市场获得了关注。改进的配方流程提高了效率。高精度制造的日益集成支持了可扩展性。对创新治疗模式的更广泛接受提高了市场渗透率。作为病人阿随着业务范围的扩大，对专业解决方案的需求稳步增长。

强大的研究框架支持多个治疗领域的持续发展。对现代实验室基础设施的持续投资提高了创新能力。该部门受益于鼓励持续产品进步的协作渠道。对个性化医疗的更多关注有助于增强其相关性。更广泛的商业利益支持稳定的供应安排。随着对有针对性的干预措施的需求增加，该细分市场仍然是不断发展的治疗策略的核心。由于持续的科学进步和不断提高的临床应用，其增长前景保持乐观。

主要地区和国家

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 法国
  • 英国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 俄罗斯
  • 荷兰
  • 欧洲其他地区
• 亚太地区
  • 中国
  • 日本
  • 韩国
  • 印度
  • 新西兰
  • 新加坡
  • 泰国
  • 越南
  • 亚太地区其他地区
• 拉丁语美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 拉丁美洲其他地区
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋
  • 中东和非洲其他地区

主要参与者分析

寡核苷酸 API 市场由一群先进的 CDMO 和全球生命科学供应商塑造。安捷伦科技凭借其商业规模的 cGMP 能力和在批准的寡核苷酸 API 方面的良好记录，保持着强劲的领先地位。其设施支持多种模式，例如 siRNA 和反义寡核苷酸。治疗产品线的增长增加了对安捷伦强大的质量体系的依赖。公司的监管经验、经过验证的流程、大规模合成能力继续增强其在后期和商业供应方面的竞争地位。

味之素生物制药服务公司凭借其 AJIPHASE® 液相平台和大型固相合成系统保持着稳固的地位。这些能够有效生产复杂的和修饰的寡核苷酸。该公司支持早期到后期项目并提供可靠的 cGMP 制造。 Integrated DNA Technologies 也做出了重大贡献，为诊断和新兴疗法提供高质量的研究和 GMP 级寡核苷酸。其广泛的修改选项和已建立的全球足迹使其能够支持早期开发需求。两家公司都通过灵活的产能和先进的合成能力增强了市场增长。

赛默飞世尔科技 (Thermo Fisher Scientific) 和默克 (Merck KGaA) 通过集成技术组合影响市场。 Thermo Fisher 提供寡核苷酸合成服务、关键试剂和分析系统，创造强大的端到端价值。这种集成产品支持标准化和定制生产需求。 Merck KGaA 通过其高效 API 和生物共轭专业知识增强了该领域的实力。这些功能与下一代缀合寡核苷酸相关。他们的全球制造网络和严格的质量体系有助于满足对高纯度治疗性寡核苷酸不断增长的需求。他们的角色支持技术进步和监管可靠性。

其他主要参与者包括 Eurogentec、GenScript Biotech、Kaneka Corporation、BioSpring、Avecia、Almac、Lonza、Corden Pharma 和 Siegfried。这些公司在 GMP 制造、酶合成、大规模产能和分析开发方面贡献着专业优势。 BioSpring 和 Avecia 仍然是治疗级寡核苷酸生产的核心。 Corden Pharma 和 Almac 通过新平台和产能增加进行扩张。金斯瑞和 Eurogentec 支持诊断和治疗应用系统蒸发散。它们的综合能力增强了供应弹性。他们的投资支持更广泛地采用基于寡核苷酸的疗法，并增强全球市场竞争力。

市场主要参与者

• 安捷伦科技
• 味之素生物制药服务
• Integrated DNA Technologies (IDT)
• Thermo Fisher Scientific
• Merck KGaA
• Eurogentec
• 金斯瑞生物技术
• Kaneka Corporation
• BioSpring GmbH
• Avecia（Nitto Denko 集团）
• Almac Group
• Lonza Group
• Corden Pharma International
• Siegfried AG
• 其他主要参与者

近期进展

• 2023 年 1 月：安捷伦科技公司宣布投资约7.25 亿美元，将其科罗拉多州弗雷德里克工厂的治疗性核酸（治疗性寡核苷酸，用作 API）生产能力提高一倍。展开式是t旨在满足基于核酸的治疗药物对高质量寡核苷酸 API 快速增长的需求，并与估计约 10 亿美元的治疗性寡核苷酸供应商市场相关。该投资旨在为后期临床和商业供应提供最先进的大规模寡核苷酸 API 生产，从而直接巩固安捷伦作为寡核苷酸 API CDMO 合作伙伴的地位。
• 2022 年 2 月：Ajinomoto Bio-Pharma Services 宣布开发出一种新型人工 RNA 连接酶（祖传设计方法），可实现双链寡核苷酸的高生产率形成。在内部比较中，与天然 RNA 连接酶相比，在相同的反应条件下，siRNA 药物的产量从约 20% 提高到 80%，显示出显着更高的热稳定性和连接活性，包括含有异核酸的片段。该公司表示该酶旨在支持更高效、更环保的核酸药物酶法合成，可与AJIPHASE®和传统固相合成相结合，从而增强可规模化寡核苷酸API生产的技术基础。