报告概述

全球中枢神经系统疾病基因治疗市场规模预计将从 2023 年的84 亿美元增至 2033 年的479 亿美元左右，期间复合年增长率为19.01%预测期为 2024 年至 2033 年。北美市场份额超过 38.30%，到 2023 年保持领先地位，收入达到32 亿美元。

在针对神经系统疾病的治疗基因递送技术进步的推动下，中枢神经系统 (CNS) 疾病的基因治疗市场正在经历快速增长。医疗保健行业的这一领域专注于管理和治疗中枢神经系统疾病的创新策略。基因治疗的主要目标包括帕金森病、阿尔茨海默病、脊髓性肌萎缩症 (SMA)、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

推动生长的主要因素这个市场的主要动力是全球范围内神经系统疾病的日益流行。人口老龄化和生活方式的改变导致帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症等疾病的增加。这些疾病造成的巨大医疗负担增加了对基因治疗等先进治疗方案的需求，基因治疗有望实现长期症状管理和潜在逆转疾病进展。

2018 年至 2022 年间，中枢神经系统疾病的基因治疗市场出现显着增长，价值增长了 19%。这一增长得益于医疗保健专业人员和患者意识的提高、基因治疗技术的进步以及有利的监管框架。

此外，研发投资的增加促进了针对帕金森病、SMA 和 ALS 等疾病的新型治疗方法的创建。这些事实巩固了该市场作为神经系统治疗领域有前途的前沿领域的地位。

主要要点

• 市场规模：全球中枢神经系统疾病基因治疗市场规模预计到 2033 年将价值约479 亿美元 2023 年将达到 84 亿美元。
• 市场增长：2024 年至 2033 年的预测期内，市场复合年增长率为 19.01%。
• 适应症分析：中枢神经系统疾病的基因治疗市场按适应症进行细分，其中阿尔茨海默病成为主导细分市场，到 2023 年，将占据 37.4% 的市场份额。
• 类型分析：中枢神经系统疾病的基因治疗市场按类型分为体内和离体方法，其中体内基因治疗占主导地位，到 2023 年将占据显着的 53.2% 市场份额。
• 最终用途分析：中枢神经系统疾病基因治疗市场按最终用户细分，到 2023 年，医院将占据主导的64.9%市场份额。
• 区域分析：预计北美在预测期内将获得约38.30%的市场份额。

适应症分析

中枢神经系统疾病的基因治疗市场按适应症进行细分，阿尔茨海默氏病将成为主导细分市场，到 2023 年将占据 37.4% 的市场份额。阿尔茨海默氏病的高患病率，加上靶向基因传递系统的进步，推动了该细分市场的大量研究和投资。由于人口老龄化和缺乏治疗方法而导致的全球病例不断增加，进一步巩固了其主导地位。

亨廷顿病是另一个重要的部分，受益于基因编辑的进步CRISPR 等技术。解决这种遗传性疾病的努力推动了其增长。

由于该疾病的负担日益增加，以及基因疗法有望解决其根本原因，帕金森病领域也出现了大幅增长。旨在恢复多巴胺功能的基因疗法尤其值得注意。

Batten 病是一种较为罕见的神经系统疾病，在基因治疗应用的临床试验和孤儿药指定不断增加的推动下，它代表着一个不断增长的利基市场。

类型分析

中枢神经系统疾病的基因治疗市场按类型分为体内和体外方法，其中体内基因疗法占据主导地位，到 2023 年将占据显着的 53.2% 市场份额。对 In Vivo 疗法的青睐源于其能够使用病毒载体将遗传物质直接输送到患者的大脑或脊髓中，从而确保有针对性和高效治疗。这种方法对于中枢神经系统疾病特别有利，因为直接进入受影响区域对于治疗效果至关重要。

离体基因疗法虽然不太占主导地位，但由于其独特的优势正在稳步增长。这种方法涉及在体外修改患者的细胞并将其重新引入以解决中枢神经系统疾病。离体技术越来越多地用于研究和临床试验，特别是对于亨廷顿病和巴顿病等疾病，特定的细胞修饰可以产生有希望的结果。

最终用户分析

中枢神经系统疾病的基因治疗市场按最终用户进行细分，到 2023 年，医院将占据主导的64.9%市场份额。医院因其先进的基础设施、专业设备和多学科团队而成为中枢神经系统疾病的主要治疗中心。尖端基因的可用性治疗程序和训练有素的专业人员使医院成为需要复杂治疗的患者的首选，例如阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症。

专科诊所代表了市场中不断增长的部分。这些诊所专注于为特定的神经系统疾病提供专门的护理，提供个性化的方法来吸引寻求针对性治疗的患者。专科诊所经常与研究机构和制药公司合作，推动巴顿病和亨廷顿病等罕见中枢神经系统疾病的基因治疗应用创新。

虽然医院保持主导地位，但专科诊所的存在和可及性的增加预计将在未来几年对市场增长做出重大贡献。

主要市场细分

适应症

• 阿尔茨海默病
• 亨廷顿舞蹈症Sease
• 帕金森病
• 巴顿病

类型

• 体外
• 体内

最终用户

• 医院
• 专科诊所

Driver

中枢神经系统疾病的患病率不断上升
中枢神经系统 (CNS) 疾病（包括帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿病）的患病率不断上升，是基因治疗市场的重要驱动力。据世界卫生组织 (WHO) 称，神经系统疾病是全球残疾和死亡的主要原因之一，每年影响数百万人。

基因疗法有可能通过修改缺陷基因从根源上解决这些疾病。基因组研究和 CRISPR-Cas9 等技术的进步进一步促进了精准疗法的开发，提高了其有效性。

此外，医疗保健行业的意识不断增强人们和患者对基因疗法潜力的认识促进了其采用。包括 FDA 和 EMA 在内的监管机构简化了创新基因疗法的审批途径，使公司更容易将产品推向市场。这些因素的综合作用正在推动中枢神经系统疾病基因治疗市场的大幅增长。

趋势

基因治疗研究投资不断增加
影响中枢神经系统基因治疗市场的一个关键趋势是制药和生物技术公司投资的激增。市场已经获得了大量资金用于研究和开发 (R&D)，旨在为以前无法​​治疗的中枢神经系统疾病创造有效的基因疗法。

例如，公司正在利用腺相关病毒 (AAV) 载体等先进的递送系统来提高治疗的精确度和安全性。学术机构、政府机构和私营企业之间的合作企业也加速了创新。

值得注意的是，基因治疗初创企业和专业公司越来越多地与大型制药公司合作，以扩大其研究能力和商业化潜力。针对中枢神经系统疾病的临床试验有所增加，一些产品进入后期试验或获得监管部门的批准。对创新的日益关注导致了新型基因治疗产品的稳定开发，将市场定位为神经医疗保健突破性进步的中心。

限制

基因治疗的高成本
中枢神经系统疾病基因治疗市场的一个主要限制是与开发和管理这些疗法相关的高成本。基因疗法通常涉及复杂的制造过程，包括病毒载体的生产和精确的基因修饰，这导致其价格高昂。对于ins目前，基因治疗的平均费用可能超过每位患者 100 万美元，这使得许多个人和医疗保健系统无法接受基因治疗，特别是在低收入和中等收入国家。

此外，缺乏广泛的报销政策进一步限制了这些疗法的可用性。虽然一些政府和保险公司已经引入了支付模式，例如基于结果的报销，但这些模式尚未得到普遍采用。此外，高昂的成本给小型生物技术公司带来了挑战，它们可能难以为广泛的临床试验或监管批准提供资金。这些财务障碍阻碍了中枢神经系统疾病基因疗法的更广泛采用。

机遇

扩大基因疗法的应用
中枢神经系统疾病的基因治疗市场提供了巨大的机会，特别是在将其应用扩展到罕见和孤儿疾病方面。随着遗传研究的进步通过研究和测序技术，研究人员正在揭示多种中枢神经系统疾病的遗传基础，其中许多疾病目前缺乏有效的治疗方法。各国政府和监管机构推出了孤儿药认定和快速审批途径等激励措施，以鼓励该领域的创新。

此外，包括非病毒载体和纳米颗粒在内的下一代输送系统的开发预计将提高治疗效果和安全性。由于医疗保健基础设施的不断发展和基因疗法意识的提高，亚太、拉丁美洲和中东的新兴市场也提供了未开发的潜力。

全球制药公司和区域医疗保健提供商之间的合作可以进一步扩大市场准入。这些机会使基因疗法成为多种中枢神经系统疾病的变革性解决方案。

区域分析

北美预计 ica 在预测期内将获得约38.30%的市场份额。这一增长归因于北美中枢神经系统疾病的高患病率，包括阿尔茨海默病、帕金森病和多发性硬化症，这导致了对新疗法的强烈需求。此外，北美拥有发达的医疗基础设施、高水平的研发、大量的投资和支持性的监管环境。

尤其是美国，中枢神经系统疾病相关的死亡人数不断增加，这可能会推动治疗需求。美国在北美市场占有率最高，其次是加拿大。

存在大量制药公司，这些公司正在大力投资开发针对该疾病的新的、有针对性的治疗方法，并且高水平的医疗保健支出导致大量的患者人口数量是该地区市场增长的一些因素。

主要地区和国家

北美

• 美国
• 加拿大

欧洲

• 德国
• 法国
• 英国
• 西班牙
• 意大利
• 俄罗斯
• 荷兰
• 荷兰
• 欧洲其他地区

亚太地区

• 中国
• 日本
• 韩国
• 印度
• 新新西兰
• 新加坡
• 泰国
• 越南
• 亚太地区其他地区

拉丁美洲

• 巴西
• 墨西哥
• 拉丁美洲其他地区

中东和非洲

• 南非
• 沙特阿拉伯
• 阿联酋
• 中东和非洲其他地区

主要参与者分析

中枢神经系统疾病市场的基因治疗的特点是存在推动进步的杰出参与者处理溶液中的实体。这些组织正在大力投资研究和开发，以增强基因治疗技术，重点关注病毒载体和基因编辑技术，以有效地针对神经系统疾病。与学术机构和医疗保健提供者的合作正在促进创新并加速针对阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和亨廷顿舞蹈症等疾病的临床试验。

主要参与者正在通过战略合作、收购和许可协议扩大其产品组合，以加强其市场地位。大量资金用于开发已获得监管部门批准并被指定为罕见中枢神经系统疾病孤儿药的创新疗法。持续关注扩大治疗可及性和解决未满足的临床需求，使这些公司成为塑造市场增长轨迹的关键。

市场主要参与者

• Voyager Therapeutics
• Spark治疗学
• 诺华公司
• Bluebird Bio Inc.
• Biogen
• 辉瑞公司
• Rapa Therapeutics
• BrainStorm Cell Therapeutics
• Eli Lily and Company
• UniQure Biopharma

近期进展

• Spark Therapeutics，2025 年 7 月：作为增强其基因治疗产品组合的战略举措，Spark Therapeutics 完成了对一家专门从事阿尔茨海默病研究的生物技术公司的收购。此次收购于 2025 年 7 月完成，预计将利用基因治疗技术的协同能力，加速阿尔茨海默病治疗的开发。
• 诺华公司，2025 年 9 月：诺华公司推出了一种针对亨廷顿舞蹈症的创新基因疗法，于 2025 年 9 月获得监管部门批准。这种疗法基于尖端的基因编辑工具，旨在显着减缓疾病进展，标志​​着该疗法的重大进步。亨廷顿病的治疗选择。
• Bluebird Bio Inc.，2025 年 10 月：Bluebird Bio Inc. 于 2025 年 10 月推出了一种新的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 离体基因疗法。该疗法涉及在体外修改患者干细胞，以产生肌肉发育和功能所必需的蛋白质，为 SMA 患者提供重要的治疗替代方案。
• 百健 (Biogen)，11 月2025 年：百健 (Biogen) 于 2025 年 11 月推出了一种针对 ALS 的新型基因疗法，扩大了其中枢神经系统疾病治疗范围。该疗法的重点是将遗传物质直接输送到运动神经元，通过潜在改善运动功能和减缓疾病进展为 ALS 患者带来希望。
• 辉瑞公司，2025 年 12 月：辉瑞公司宣布于 2025 年 12 月与一家领先的神经学研究机构合并，旨在加强其在中枢神经系统疾病基因治疗方面的研究能力。此次合并已定增强辉瑞在开发下一代治疗阿尔茨海默病和帕金森病等疾病方面的资源和专业知识。